CONSTRUIRE DES FILIÈRES

CONSTRUIRE DES FILIÈRES

Historiquement engagé dans le développement de thérapies innovantes, Genopole s’est ouvert à la filière de la bioéconomie, grandissante sur le campus, et à la génomique numérique, encore en émergence. Cette stratégie filière a été adoptée comme axe de développement du biocluster car en phase avec sa mission, qui est de soutenir toute la chaîne de maturation de l’innovation, de la formation à la recherche fondamentale et appliquée ainsi qu’à son développement industriel.

Genopole, acteur majeur des biothérapies innovantes

Genopole est l’un des premiers sites mondiaux de développement de médicaments de thérapie innovante. Reconnu pour son excellence scientifique, le biocluster accueille six laboratoires du domaine sur son site essonnien, dont deux pionniers en France, Généthon pour la thérapie génique des maladies génétiques rares et I-Stem pour l’emploi des cellules souches pluripotentes humaines en modélisation des pathologies, criblage de candidats médicaments et conception de thérapies cellulaires. Confirmant le tournant amorcé des premiers succès d’essais cliniques et de l’arrivée d’innovations thérapeutiques sur le marché, l’année 2020 est marquée par des avancées notamment en thérapie génique, dont l’emblématique myopathie de Duchenne, symbole de l’engagement de l’AFM-Téléthon depuis sa création il y a
30 ans.

Structurer une filière nationale des biothérapies

Genopole rassemble les atouts pour accompagner cette révolution thérapeutique et relever les défis scientifiques, technologiques, économiques, industriels…, comme l’a souligné une note publiée en 2020 par l’Institut Paris Region sur les biothérapies innovantes en Île-de-France. Le label « intégrateur industriel », alloué à deux acteurs du biocluster par le « Grand Défi Biomédicaments », est également une reconnaissance du rôle de Genopole dans la construction d’une filière nationale des biotechnologies pour la santé et des biothérapies innovantes.

Tous les chaînons sont représentés dans le biocluster, depuis la formation, initiale et continue, jusqu’au centre de production de lots cliniques et de médicaments, en passant par des laboratoires de recherche académique, un accélérateur de transfert technologique, des entreprises de R&D et de services, tous soutenus par les dispositifs, les équipements technologiques et les équipes de Genopole.

La filière des biothérapies à Genopole

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WEBINAIRE : LES AVANCÉES EN THÉRAPIE GÉNIQUE

Le 8 octobre, un webinaire sur la thématique de la thérapie génique a été organisé en étroite collaboration avec Choose Paris Region, l’agence de promotion et d’attractivité internationale de la Région Île-de-France. Destiné à attirer des entreprises du continent nord-américain, en ciblant spécifiquement les CRO et CDMO de la filière thérapie génique, ce séminaire retransmis en live a rassemblé une centaine de participants étrangers autour d’acteurs génopolitains de la bioproduction : ART-TG, Yposkesi, Texcell et WhiteLab Genomics.

L'ÎLE DE FRANCE À LA POINTE DES BIOTHÉRAPIES INNOVANTES

Genopole a contribué à une note publiée par l’Institut Paris Region, exposant les atouts en biotechnologies et thérapies génique et cellulaire de la Région Île-de-France. Le document présente une cartographie des principaux acteurs franciliens académiques et industriels, investis dans la recherche de médicaments biologiques de dernière génération. Genopole occupe une place importante dans ce paysage, possédant des forces vives sur l’ensemble de la chaîne de valeurs, de la formation à la R&D jusqu’à la bioproduction. Le biocluster contribue ainsi à structurer la filière française des biothérapies innovantes.

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Un pas symbolique dans le combat contre les myopathies

Un cap décisif a été franchi en 2020 par Généthon, acteur majeur de la filière des biothérapies innovantes à Genopole, créé il y a 30 ans par l’AFM-Téléthon.
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) l’a autorisé à démarrer un essai clinique pour la myopathie de Duchenne, maladie génétique rare emblématique du combat de l’association. L’essai développé avec Sarepta Therapeutics évaluera la tolérance et l’efficacité d’une thérapie génique innovante conçue par le laboratoire. Une version raccourcie mais néanmoins fonctionnelle du gène de la dystrophine, protéine essentielle au bon fonctionnement du muscle et altérée dans cette maladie, est apportée par un vecteur viral de type AAV. L’essai sera mené dans plusieurs centres investigateurs en France et étendu à l’international.

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ENTREPRISES

NOUVEAU SUCCÈS POUR UNE DÉFICIENCE IMMUNITAIRE GÉNÉTIQUE

Deux acteurs clés des biothérapies innovantes à Genopole, le laboratoire Généthon et le centre de production de médicaments de thérapie génique Yposkesi, sont à l’origine d’un succès de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère. Ils ont mis au point le vecteur lentiviral apportant le gène thérapeutique et produit les lots d’un essai clinique international aboutissant pour la première fois à un traitement durable de la granulomatose septique chronique. Sur neuf patients, sept n’ont contracté aucune infection et six sont libérés des traitements des complications de la maladie.

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LA TECHNOLOGIE CRISPR-CAS9 CONTRE LES MALADIES SANGUINES ET MÉTABOLIQUES

Une équipe du laboratoire Integrare a développé une approche innovante utilisant la précision du ciseau moléculaire CRISPR-Cas9 pour le traitement de maladies métaboliques et de maladies génétiques sanguines comme l’hémophilie. La méthode consiste à modifier des cellules souches hématopoïétiques, à l’origine de toutes les cellules sanguines, pour produire des protéines thérapeutiques dans l’abondante lignée cellulaire érythroïde, source des globules rouges. Les protéines sont ainsi sécrétées par le sang et captées par les cellules malades afin de corriger le défaut métabolique.

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VERS LA MAÎTRISE DES RISQUES EN THÉRAPIE GÉNIQUE

Les réactions immunitaires déclenchées contre les vecteurs viraux apportant le gène-médicament représentent un risque majeur en thérapie génique, entraînant notamment l’inefficacité des traitements. Des chercheurs de Généthon, en partenariat avec des équipes CNRS/Inserm et Spark Therapeutics, sont parvenus à inhiber la réponse immunitaire provoquée par les vecteurs de type AAV. Ces résultats ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques comme la possibilité de traiter un plus grand nombre de malades par thérapie génique ou d’administrer de manière répétée le traitement.

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UN TEST PRÉCOCE DE LA MALADIE D'ALZHEIMER

AgenT fait partie de la sélection établie par Challenges des « 100 start-up où investir en 2020 ». Lauréate de la 2e promotion Booster de Genopole, la société développe un test sanguin et un algorithme d’intelligence artificielle pour détecter la maladie d’Alzheimer jusqu’à 20 ans avant l’apparition des symptômes.

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ENTREPRISES

SYNERGIE POUR L'INDUSTRIALISATION DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE

La collaboration entre acteurs du biocluster contribue à relever le défi majeur de l’industrialisation de la production des médicaments de thérapie innovante, pour parvenir aux lots cliniques puis pour les fabriquer à grande échelle. Ainsi, le polymère PTG1+ développé par la société génopolitaine Polytheragene améliore la bioproduction de vecteurs de thérapie génique. La société Yposkesi a établi un protocole de montée en échelle de production dans lequel ce polymère est une composante essentielle. Le laboratoire Généthon utilisera le produit de Polytheragene et ce procédé pour des essais cliniques de thérapie génique contre des maladies neuromusculaires et autres maladies rares.

ENTREPRISES

AB Science poursuit les tests de son produit, le masitinib, contre plusieurs maladies

Cotée sur Euronext, AB Science, dont un laboratoire est installé à Genopole, a poursuivi plusieurs essais cliniques pour tester son produit, le masitinib, à l’endroit de plusieurs pathologies, notamment la sclérose en plaques (SEP). Des résultats encourageants ont été obtenus dans les deux formes progressives de la SEP. Établi à Genopole, Laurent Gros, responsable du programme de Drug Discovery de AB Science, précise que le masitinib « pourrait améliorer leurs conditions de vie, avec moins de rechutes, un déclin ralenti et la nécessité de se déplacer en chaise roulante repoussée, voire évitée ».

Collaboration avec les États-Unis

Le masitinib, inhibiteur de tyrosine kinase, a également été identifié par des scientifiques de l’université de Chicago comme la molécule la plus puissante pour inhiber l’activité de la protéase principale du SARS-CoV-2, cruciale dans la réplication virale de la Covid-19. « Les Américains nous ont contactés pour optimiser leur protocole. Les bases d’une potentielle collaboration sont établies dans l’indication d’une action antivirale du masitinib contre la Covid-19 ». AB Science mène de son côté un essai clinique sur l’action anti-inflammatoire du masitinib pour les formes graves de Covid-19 causées par une réaction immunitaire trop forte de l’organisme.
La double action antivirale et anti-inflammatoire de la molécule a conduit la Banque européenne d’investissement à délivrer un prêt de 15 M€ à la biotech pour la poursuite du développement clinique. D’autres essais ont été conduits pour le traitement de l’asthme sévère, la sclérose latérale amyotrophique, le cancer du pancréas et la maladie d’Alzheimer.

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CELLULES SOUCHES CUTANÉES ET RADIOSENSIBILITÉ

Le laboratoire LGRK est spécialiste des cellules souches de l’épiderme humain. Il recherche les facteurs qui régulent leur état souche, par exemple pour améliorer le potentiel régénératif de greffons pour la thérapie cellulaire. Il caractérise aussi les mécanismes qui maintiennent ou perturbent leur stabilité génomique. Ainsi, les chercheurs du LGRK ont révélé en 2020 que de faibles doses d’irradiation comme celles reçues en imagerie médicale, pourtant sans effet sur un épiderme sain, suffisent à l’altérer lorsqu’il est en régénération active. Ils ont également identifié une nouvelle signature moléculaire de la radiosensibilité chez des patients ayant développé des effets secondaires graves à la suite d’une radiothérapie.

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Biomédicaments : Magenta, labellisé Intégrateur industriel par l’État

Le projet Magenta, porté par l’Accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (ART-TG, Inserm), dirigé par Anne Galy, et le laboratoire CiTHERA (Inserm, Université d’Évry et Université Paris-Saclay), expert en thérapie cellulaire, dirigé par Annelise Bennaceur-Griscelli, a été labellisé « intégrateur industriel » dans le cadre du « Grand Défi Biomédicaments ». Genopole a contribué à l’acquisition d’équipements et alloué une ATIGE à l’ART-TG pour le développement de ses programmes de R&D dans les meilleures conditions.
L’objectif de ce grand défi national est d’améliorer les rendements et de maîtriser les coûts de production de biomédicaments en France. Les deux laboratoires sont installés dans Cytopolis, bâtiment de Genopole dédié au développement de biothérapies innovantes, dans l’objectif d’applications médicales rapides.

Lieu de rencontre industries/startup/laboratoires

Magenta fait partie des six acteurs clés du domaine en France, labellisés « Intégrateur industriel » par le Conseil de l’Innovation. Comme les autres intégrateurs, Magenta a notamment pour mission d’apporter aux porteurs de projets les compétences et outils requis en production d’anticorps, de vecteurs de thérapies géniques, de thérapies cellulaires.

Ce sera également un lieu de rencontre entre les industriels demandeurs de nouvelles technologies de production (industrie pharmaceutique, équipementiers…), les sociétés innovantes et les laboratoires académiques qui portent cette offre technologique. Il offrira un environnement propice au développement des start-up issues des travaux de recherche développés dans ces intégrateurs.

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